Il trapianto di cellule ematopoietiche ( HSCT, hematopoietic sterm cell transplantation ) viene proposto sempre più come opzione curativa per i bambini affetti da neoplasie ematologiche.

Sebbene la sopravvivenza sia migliorata, la morbilità a lungo termine attribuita al trapianto di cellule ematopoietiche non è nota.

E' stato confrontato il rischio di malattie croniche e di cattiva salute nei bambini affetti da tumore trattati con il trapianto di cellule ematopoietiche rispetto ai sopravvissuti trattati in modo convenzionale, così come rispetto ai fratelli come controllo.

I sopravvissuti a trapianto di cellule ematopoietiche sono stati individuati dallo studio BMTSS ( Bone Marrow Transplant Survivor Study ) ( n=145 ), mentre i sopravvissuti trattati con terapia convenzionale ( n=7207 ) e i fratelli ( n=4020 ) provenivano dal CCSS ( Childhood Cancer Survivor Study ).
Le patologie croniche auto-riferite sono state classificate con CTCAEv3.0.

Il 59% dei sopravvissuti a trapianto di cellule ematopoietiche ha riportato 2 o più condizioni patologiche, e il 25.5% ha riferito condizioni gravi o pericolo di vita.

I sopravvissuti al trapianto di cellule ematopoietiche avevano maggiori probabilità rispetto ai fratelli di controllo di sviluppare una condizione grave o pericolo di vita ( rischio relativo, RR=8.1, P inferiore a 0.01 ) e 2 o più patologie ( RR=5.7, P inferiore a 0.01 ), così come disabilità funzionali ( RR=7.7, P inferiore a 0.01 ) e limitazioni dell'attività ( RR=6.3, P inferiore a 0.01 ).

Ancora più importante, rispetto ai sopravvissuti CCSS, i sopravvissuti BMTSS hanno dimostrato rischi significativamente elevati ( condizione grave o pericolo di vita: RR=3.9, P inferiore a 0.01; più condizioni: RR=2.6, P inferiori a 0.01; compromissione funzionale: RR=3.5, P inferiore a 0.01; limitazioni dell'attività: RR=5.8,P inferiore a 0.01 ).

I riceventi trapianto di cellule ematopoietiche non in relazione con i donatori hanno presentato maggiori rischi.

I bambini sopravvissuti a trapianto di cellule ematopoietiche hanno una morbilità significativamente maggiore non solo rispetto alle popolazioni non oncologiche, ma anche rispetto ai pazienti affetti da cancro trattati in modo convenzionale, fornendo prove per uno stretto monitoraggio di questa popolazione ad alto rischio. ( Xagena_2011 )

Armenian SH et al, Blood 2011; 118: 1413-1420

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