Le amiloidosi sistemiche sono un gruppo di malattie complesse causate da deposizione tissutale di proteine mal ripiegate che si traduce in progressivo danno d'organo.
Il tipo più comune, l’amiloidosi AL ( malattia da depositi di catene leggere di immunoglobuline ) è causata da plasmacellule clonali che producono catene leggere mal ripiegate.

Una diagnosi precoce e accurata è la chiave per una terapia efficace, e l'identificazione inequivocabile della proteina amiloidogenica può richiedere tecnologie e competenze avanzate.

La prognosi è stabilita dal grado di coinvolgimento cardiaco e la stadiazione cardiaca determina la scelta della terapia.

Il trattamento per amiloidosi AL è altamente individualizzato, determinato sulla base di età, disfunzione d'organo, e tossicità del regime, e dovrebbe essere guidato da biomarcatori di risposta ematologica e cardiaca.

La chemioterapia a base di alchilanti è efficace in quasi due terzi dei pazienti.
Anche i nuovi farmaci sono attivi, e sono in corso studi per stabilire il loro utilizzo ottimale.

I progressi nella ricerca di base hanno portato all’identificazione di nuovi bersagli farmacologici e approcci terapeutici, che andranno ad integrarsi, in futuro, con la chemioterapia. ( Xagena_2011 )

Terpos E et al, J Clin Oncol 2011; 29: 1907-1905



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