Sono stati presentati i risultati aggiornati dello studio di fase 2 KarMMa che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Idecabtagene Vicleucel, una immunoterapia sperimentale a base di CAR-T, dirette verso l'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario.

Nello studio, 128 pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario pesantemente pretrattati che sono stati esposti ad almeno tre precedenti terapie ed erano refrattari all'ultima terapia secondo la definizione dell'International Myeloma Working Group ( IMWG ) ( nessuna risposta alla terapia o progressione della malattia entro 60 giorni ) sono stati trattati con Ide-cel a dosaggi compresi tra 150 e 450 x 10(6) cellule T CAR+.
I pazienti avevano ricevuto una mediana di 6 precedenti regimi di trattamento: l'84% era refrattario a tutte le tre classi di terapie comunemente in uso, che includono un agente immunomodulatore ( IMiD ), un inibitore del proteasoma ( PI ) e un anticorpo anti-CD38, e il 94% era refrattario agli anticorpi anti-CD38.
La durata mediana del follow-up è stata di 13.3 mesi.

Il tasso di risposta globale ( ORR ) è risultato pari al 73% per tutti i dosaggi somministrati, incluso il 33% dei pazienti che hanno avuto una risposta completa ( CR ) o una risposta completa stringente ( sCR ).

La durata mediana di risposta ( DoR ) è stata di 10.7 mesi, con una DoR mediana di 19.0 mesi nei pazienti che hanno ottenuto una risposta CR o una risposta sCR.

La sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana è stata pari a 8.8 mesi, con una PFS mediana di 20.2 mesi nei pazienti che hanno manifestato una risposta CR o sCR.

Tutti i pazienti che hanno avuto una risposta CR o sCR ed erano valutabili per malattia residua minima ( MRD ) erano MRD-negativi.

Il beneficio clinicamente significativo era consistentemente osservato nei vari sottogruppi di pazienti e quasi tutti i sottogruppi avevano un tasso ORR del 50% o superiore, compresi i pazienti più anziani e ad alto rischio.

I dati di sopravvivenza globale ( OS ) continuano ad essere raccolti, con una sopravvivenza globale mediana stimata di 19.4 mesi in tutti i gruppi di dose e con il 78% dei pazienti ancora vivi a 12 mesi.

I risultati hanno mostrato un profilo rischio-beneficio favorevole per Ide-cel a tutti i livelli di dose target da 150 a 450 × 10(6) cellule T CAR+. ( Xagena_2020 )

Fonte: BMS, 2020

Xagena_Medicina_2020