Il trapianto allogenico di cellule staminali è un'opzione terapeutica curativa per i pazienti con tumori linfoidi di basso grado, ma le informazioni relative al trapianto allogenico di cellule staminali nella macroglobulinemia di Waldenström è limitato.

Uno studio ha presentato l'esito a lungo termine di un'ampia serie di pazienti con macroglobulinemia di Waldenström trattati con trapianto allogenico di cellule staminali.

In totale, 86 pazienti hanno ricevuto trapianto con regimi di condizionamento mieloablativo ( n=37 ) o a intensità ridotta ( n=49 ), e sono stati studiati in modo retrospettivo.

L'età mediana era di 49 anni ( intervallo da 23 a 64 anni ); 47 pazienti avevano ricevuto tre o più precedenti linee di terapia e 8 erano andati incontro a fallimento di un precedente trapianto di cellule staminali.

In 59 pazienti ( 68.6% ) è stata osservata malattia sensibile alla chemioterapia al momento del trapianto allogenico di cellule staminali e il follow-up mediano dei pazienti sopravvissuti è stato di 50 mesi ( da 7 a 142 mesi ).

La mortalità senza recidiva a 3 anni è stata del 33% per il condizionamento mieloablativo e del 23% per il condizionamento a intensità ridotta.

Il tasso di risposta generale è stato pari al 75.6%, mentre i tassi di recidiva a 3 anni sono stati dell’11% per il condizionamento mieloablativo e del 25% per il condizionamento a intensità ridotta.

In totale, 14 pazienti hanno ricevuto infusioni di linfociti di donatore per recidiva della malattia.

La sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza a 5 anni sono state, rispettivamente, pari a 56% e 62% per il condizionamento mieloablativo e a 49% e 64% per il condizionamento a intensità ridotta.

La manifestazione di malattia del trapianto contro l’ospite ( GVHD ) cronica è risultata associata a maggiore mortalità senza recidiva e a più bassi tassi di recidiva, portando a un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione.

In conclusione, il trapianto allogenico di cellule staminali può indurre remissione duratura in una popolazione selezionata di pazienti con macroglobulinemia di Waldenström giovani e pesantemente pre-trattati.
Bassi tassi di recidiva, raggiungimento di risposte addizionali della malattia dopo infusioni di linfociti di donatore e più bassi tassi di recidiva in pazienti che sviluppano malattia del trapianto contro l’ospite cronica suggeriscono l'esistenza di un effetto trapianto-versus-macroglobulinemia di Waldenström clinicamente rilevante. ( Xagena_2010 )

Kyriakou C et al, J Clin Oncol 2010; 28: 4926-4934



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