La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio nell’Unione europea di Ciltacabtagene autoleucel ( Cilta-cel; Carvykti ).
Cilta-cel è stata autorizzata per il trattamento degli adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che abbiano ricevuto almeno tre linee di trattamento, precedentemente esposti a un agente immunomodulante, a un inibitore del proteasoma o a un anticorpo anti-CD38, e nei quali la malattia sia progredita durante l’ultimo trattamento.

Cilta-cel è un’immunoterapia autologa, che comporta la riprogrammazione delle cellule T autologhe di un paziente attraverso l’integrazione di un transgene che codifica un recettore chimerico dell’antigene ( CAR ), il quale identifica ed elimina le cellule che esprimono l’antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ). Quest’ultimo è espresso principalmente sulla superficie delle cellule neoplastiche del mieloma multiplo, ma anche sulle cellule B in fase maturativa avanzata e sulle plasmacellule.
La proteina CAR di Cilta-cel è costituita da una porzione extracellulare con due domini di riconoscimento anti-BCMA, progettati per conferire un’alta avidità e specificità contro il target BCMA presente sulle cellule tumorali.
Quando si lega alle cellule che esprimono il BCMA, il CAR promuove l'attivazione delle cellule T, cui fa seguito la loro espansione e l'eliminazione delle cellule target.

La terapia CAR-T viene somministrata in un un’unica infusione ed è un trattamento altamente personalizzato in cui i linfociti T di ciascun paziente vengono riprogrammati per riconoscere ed eliminare le cellule tumorali.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue, con circa il 50% dei pazienti di nuova diagnosi che non raggiunge la sopravvivenza a 5 anni, nonostante i recenti progressi nel trattamento, che vede oggi disponibili tre principali classi di farmaci: agenti immunomodulanti, inibitori del proteasoma e anticorpi anti-CD38.
In Italia il mieloma multiplo rappresenta l’1.3% di tutti i tumori diagnosticati nella donna e l’1.2% nell’uomo. Si stima ne siano colpiti ogni anno circa 4.000 persone, con un’incidenza di 9.5 casi/100.000 nell’uomo e 8.1 casi nella donna. ( Xagena_2022 )

Fonte: Janssen, 2022

Xagena_Medicina_2022