La linfoistiocitosi emofagocitica ( HLH ) ha sempre avuto una prognosi infausta.

Sono stati riportati i risultati finali di HLH-94, il più grande studio prospettico diagnostico/terapeutico sulla linfoistiocitosi emofagocitica finora compiuto.

Il trattamento comprende la terapia immunosoppressiva e citotossica con l’obiettivo di ottenere remissione clinica, seguita da trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) nei pazienti con malattia familiare, persistente o ricorrente.

Complessivamente, 249 pazienti hanno soddisfatto i criteri di inclusione e hanno iniziato la terapia HLH-94 ( 1994-2003 ); 227 ( 91% ) sono stati seguiti per 5 anni o più.

A 6.2 anni di follow-up medio, la probabilità di sopravvivenza stimata a 5 anni era del 54%.

Un totale di 72 pazienti ( 29% ) sono deceduti prima del trapianto, 64 entro 1 anno, il 97% dei quali aveva malattia attiva.

In 124 pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche, la sopravvivenza a 5 anni è stata del 66%; c’è stata una tendenza a un aumento della sopravvivenza ( P=0.064 ) nei pazienti con malattia non-attiva al momento del trapianto.

I pazienti con malattia familiare avevano una sopravvivenza a 5 anni del 50%; nessuno è sopravvissuto senza trapianto HSCT.

I pazienti deceduti durante i primi 2 mesi hanno presentato più spesso ittero, edema e creatinina elevata.

Quarantanove pazienti ( 20% ) erano vivi senza segni di attività di linfoistiocitosi emofagocitica e off-terapia da più di un anno senza trapianto HSCT; avevano un’età più avanzata ( P minore di 0.001 ), erano più spesso di sesso femminile ( P=0.011 ), e meno spesso avevano una malattia del sistema nervoso centrale ( P minore di 0.001 ) o epatomegalia ( P=0.007 ).

Per concludere, la chemioimmunoterapia HLH-94 ha notevolmente migliorato gli esiti nella linfoistiocitosi emofagocitica.
Sono tuttavia necessari ulteriori sforzi per ridurre ancor più la mortalità precoce, la mortalità correlata al trapianto e gli effetti neurologici tardivi. ( Xagena_2011 )

Trottestam H et al, Blood 2011; 117: 4577-4584



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