Sono stati presentati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY, riguardanti il profilo di sicurezza di Emicizumab ( Hemlibra ), un anticorpo bispecifico del fattore IXa e del fattore X.

Nello studio STASEY, Emicizumab è risultato efficace negli adulti e negli adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni di sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni.
Inoltre, è emerso che i pazienti in terapia con Emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo con fattore della coagulazione.

La seconda analisi ad interim dello studio STASEY ha valutato i dati di 193 pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII sottoposti a profilassi con Emicizumab una volta alla settimana.
Non sono stati riferiti casi di microangiopatia trombotica ( TMA ) né gravi eventi trombotici ( TE ) correlati all’uso della terapia e non sono emerse nuove segnalazioni in merito alla sua sicurezza.
33 ( 17.1% ) pazienti hanno riferito un evento avverso correlato a Emicizumab.

Gli eventi avversi più comuni, verificatisi nel 10% o più dei pazienti dello studio STASEY, sono stati rinofaringite ( 12.4% ), cefalea ( 11.9% ) e reazioni al sito di iniezione ( ISR; 11.4% ). Le ISR riferite sono state di intensità lieve o moderata e nessun paziente ha interrotto il trattamento.
I tassi di sanguinamento annuali ( ABR ) sono a loro volta risultati coerenti con quanto riportato in precedenza negli studi di fase III HAVEN.

È stata effettuata una analisi separata che ha descritto la gestione e gli esiti di interventi chirurgici minori e maggiori imprevisti nei pazienti in terapia con Emicizumab, nonostante nello studio STASEY non ci fosse un endpoint formale sulla chirurgia.
I pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori durante la terapia con Emicizumab potrebbero non-necessitare di ulteriore trattamento preventivo con fattore della coagulazione.

La maggior parte degli interventi chirurgici minori ( n = 20/31 ) è stata effettuata senza trattamento preventivo con fattore della coagulazione ( 64.5% ) e, di questi, l’85% ( n = 17/20 ) non ha comportato sanguinamenti postoperatori trattati.
Tra gli interventi chirurgici maggiori imprevisti ( n = 9 ), otto sono stati gestiti mediante profilassi con fattore della coagulazione, quattro dei quali hanno comportato sanguinamenti gestiti con successo con fattore VIIa ricombinante.
Questi risultati sono in linea con quelli osservati in una precedente analisi degli interventi chirurgici negli studi registrativi HAVEN. ( Xagena_2020 )

Fonte: International Society on Thrombosis and Hemostasis ( ISTH ) - Virtual Congress, 2020

Xagena_Medicina_2020