I risultati finali riguardo a Ropeginterferone alfa-2b ( Besremi ) nei pazienti con policitemia vera ( PV ) dallo studio CONTINUATION-PV sono stati presentati all'incontro annuale 2022 dell'EHA ( European Hematology Association ).

Ropeginterferone alfa-2b è un Interferone prolina monopegilato a lunga durata d'azione. Viene somministrato inizialmente una volta ogni 2 settimane o fino a un mese dopo la stabilizzazione dei parametri ematologici.

CONTINUATION-PV è uno studio in aperto, multicentrico, di fase IIIb che ha valutato l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Ropeginterferone alfa-2b rispetto a Idrossiurea ( HU ) o al miglior trattamento disponibile ( BAT ) nei pazienti con policitemia vera che avevano in precedenza partecipato alllo studio PROUD-PV.

Solo una minoranza di pazienti ( 15.7% ) trattati con Ropeginterferone alfa-2b ha manifestato sintomi correlati alla malattia e meno di 2 pazienti su 10 hanno dovuto sottoporsi a flebotomia per mantenere i livelli di ematocrito durante l'ultimo anno di trattamento.

Il trattamento con Ropeginterferone alfa-2b ha portato a una riduzione del carico allelico JAK2 mutato che causa la malattia al di sotto dell'1% in una percentuale considerevole di pazienti ( oltre il 20% ).
La sopravvivenza libera da eventi, con eventi definiti come morte, trombosi o progressione della malattia nell'intero periodo di trattamento di 7.5 anni, è risultata significativamente migliore nel gruppo Ropeginterferone alfa-2b con solo 5 pazienti su 95 che hanno manifestato un evento, mentre nel gruppo di controllo tale evento è stato osservato in 12 su 74 pazienti. ( p=0.04 ).

La policitemia vera è una neoplasia mieloproliferativa delle cellule ematopoietiche del midollo osseo che determina una produzione eccessiva di tutti i tipi di cellule ematiche ( globuli rossi, globuli bianchi e piastrine ).
Questa condizione aumenta il rischio di disturbi circolatori come trombosi ed embolia, i suoi sintomi portano a una ridotta qualità di vita e a lungo termine possono evolvere in mielofibrosi o trasformarsi in leucemia.
Sebbene il meccanismo molecolare alla base della policitemia vera sia ancora oggetto di ricerca, i risultati attuali hanno indicato che la policitemia vera sia dovuta a mutazioni nel gene Janus chinasi 2 ( JAK2 ), che produce una proteina ( enzima ) che stimola eccessivamente la produzione delle cellule del sangue.
Il paziente può avvertire stanchezza e debolezza, stordimento, respiro affannoso oppure manifestare sintomi causati dalla presenza di coaguli di sangue.
Gli obiettivi importanti del trattamento della policitemia vera sono il raggiungimento di un emocromo sano ( ematocrito inferiore al 45% ), il miglioramento della qualità di vita e il rallentamento o ritardo della progressione della malattia. ( Xagena_2022 )

Fonte: AOP Health, 2022

Xagena_Medicina_2022