Il profilo di sicurezza e l'efficacia di Susoctocog alfa nel trattamento dei gravi episodi emorragici in pazienti con emofilia acquisita con anticorpi inibitori autoimmuni nei confronti del fattore VIII umano sono state esaminate in una sperimentazione prospettica, non-randomizzata, in aperto, condotta su 28 soggetti.
La sperimentazione includeva soggetti che presentavano emorragia potenzialmente fatale o tale da poter mettere a repentaglio la conservazione dell'arto, che richiedeva il ricovero ospedaliero.

Tutti gli episodi emorragici iniziali hanno risposto positivamente al trattamento entro 24 ore dalla somministrazione iniziale del farmaco. La risposta positiva consisteva nel blocco o nella riduzione dell'emorragia, con miglioramento clinico o con un'attività del fattore VIII superiore a un livello specificato a priori.

Una risposta positiva è stata osservata nel 95% ( 19/20 ) dei soggetti valutati a 8 ore e nel 100% ( 18/18 ) dei soggetti valutati a 16 ore.

Oltre alla risposta al trattamento, il successo complessivo del trattamento è stato determinato dallo sperimentatore in base alla possibilità di interrompere o ridurre la dose e/o la frequenza di somministrazione di Susoctocog alfa. Complessivamente, in 24 dei 28 soggetti ( 86% ) è stato ottenuto il controllo ( risoluzione ) dell'episodio emorragico iniziale.

Tra i soggetti trattati con Susoctocog alfa come terapia di prima linea, definita come nessun utilizzo immediatamente precedente di agenti antiemorragici prima del primo trattamento con Susoctocog alfa, 16 pazienti su 17 ( 94% ) hanno riportato il successo conclusivo del trattamento.
Per 11 soggetti è stata descritta la somministrazione di agenti antiemorragici ( es. fattore VII attivato ricombinante [ rFVIIa ], concentrato di complesso protrombinico attivato, Acido Tranexamico ) prima del primo trattamento con Susoctocog alfa. Di questi 11 soggetti, otto hanno ottenuto il successo conclusivo del trattamento ( 73% ).

Non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati all’utilizzo di Susoctocog alfa, né tantomeno eventi tromboembolici associati alla somministrazione del farmaco. ( Xagena_2017 )

Fonte: Shire, 2017

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