Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha adottato un parere positivo, raccomandando l’approvazione condizionata diNinlaro ( Ixazomib ) in capsule in combinazione con Lenalidomide e Desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

Il giudizio positivo è basato sullo studio TOURMALINE-MM1, nel quale Ixazomib in combinazione con Lenalidomide e Desametasone ha dimostrato un miglioramento di sei mesi della sopravvivenza libera da progressione rispetto al regime con placebo.

Secondo l’autorizzazione condizionata, per dimostrare gli effetti a lungo termine del trattamento, la Società produttrice, Takeda, dovrà fornire aggiornamenti post-autorizzazione sulle analisi di sicurezza ed efficacia di TOURMALINE-MM1 e di altri studi in corso.

Ixazomib è un inibitore orale del proteasoma studiato per il mieloma multiplo e l’amiloidosi sistemica da catene leggere.
Ixazomib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il mieloma multiplo nel 2011 e nel 2012 per amiloidosi, sia negli Stati Uniti sia in Europa.

Studio TOURMALINE-MM1

Questo studio internazionale ha arruolato 722 pazienti. È randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di due regimi terapeutici somministrati fino alla progressione di malattia a pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario: Ixazomib più Lenalidomide e Desametasone in confronto a placebo più Lenalidomide e Desametasone.

I soggetti arruolati nello studio avevano una diagnosi accertata di mieloma multiplo, avevano ricevuto da una a tre terapie precedenti e soddisfacevano i criteri di inclusione stabiliti.
I pazienti refrattari a Lenalidomide o alla terapia con inibitori del proteasoma sono stati esclusi dallo studio.

I dati dallo studio pivotale in fase III TOURMALINE-MM1 hanno dimostrato che in questa popolazione di pazienti, l’aggiunta di Ixazomib a Lenalidomide e Desametasone determina una significativa estensione della sopravvivenza libera da progressione rispetto a placebo più Lenalidomide e Desametasone.

I pazienti in questo studio continuano a essere trattati fino a progressione e saranno valutati per ulteriori risultati a lungo termine, come la sopravvivenza globale. ( Xagena_2016 )

Fonte: Takeda, 2016

Xagena_Medicina_2016