Asciminib ( Scemblix ),è il capostipite di una nuova generazione di farmaci - gli inibitori STAMP ( Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket ) - per la leucemia mieloide cronica in fase cronica.

La leucemia mieloide cronica è un tumore raro del sangue con cui convivono quasi 9.000 italiani. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti sono costretti a cambiare terapia perché sviluppano intolleranza o resistenza.

Asciminib, a differenza degli altri inibitori della tirosin-chinasi, si lega in maniera altamente specifica alla tirosin-chinasi BCR-ABL1, l’interruttore che accende la malattia.

Uno studio di fase I ha valutato, per una durata mediana di 4 anni, gli effetti di Asciminib nei pazienti fortemente pre-trattati e ha dimostrato la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine.
L’esperienza clinica italiana sull’utilizzo di Asciminib nel programma di uso compassionevole condotto tra il 2019 e il 2023 ha poi messo in luce l’efficacia del farmaco nel mantenere e migliorare la risposta molecolare ( MR ) e il suo buon profilo di tollerabilità.

Asciminib versus Bosutinib

Asciminib ha dimostrato un miglioramento dei tassi di risposta molecolare e citogenetica ( MMR e CCyR ) rispetto a Bosutinib ( Bosulif ) un inibitore TKI di seconda generazione nello studio di fase 3 ASCEMBL nei pazienti di età pari o superiore a 18 anni con leucemia mieloide cronica in fase cronica.
Nello studio, il tasso di risposta molecolare ( MMR ) alla settimana 24 è stato del 25,5% e del 13,2% per Asciminib e Bosutinib, e il tasso di risposta citogenetica ( CCyR ) alla settimana 24 è stato del 40,8% contro il 24,2%.

Gli effetti indesiderati più comuni di Asciminib ( che possono riguardare più di 2 persone su 10 ) sono: dolore ai muscoli, alle articolazioni e alle ossa, infezioni delle vie respiratorie superiori ( naso e gola ), trombocitopenia ( bassi livelli di piastrine nel sangue ), stanchezza, cefalea, enzimi pancreatici aumentati, dolore addominale, diarrea e nausea.
Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Asciminib ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono: versamento della pleura ( liquido intorno ai polmoni ), infezioni delle vie respiratorie inferiori ( infezioni dei polmoni, quali bronchite o polmonite ), trombocitopenia, febbre, pancreatite ( infiammazione del pancreas ), dolore toracico ( non-cardiaco ) e vomito. ( Xagena_2023 )

Fonte: EMA, 2023

Xagena_Medicina_2023