L'Autorità regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Ivosidenib ( Tibsovo ) per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con una mutazione di IDH1 ( isocitrato deidrogenasi-1 ).

L’uso è limitato ai pazienti di età pari o superiore a 75 anni o con comorbilità che li rendono non-idonei alla chemioterapia di induzione intensiva.

Le mutazioni di IDH1 sono associate a una prognosi sfavorevole.

Ivosidenib era stato precedentemente approvato per la leucemia mieloide acuta recidivante / refrattaria IDH1+.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio NCT02074839, condotto su 28 pazienti di 75 anni o più con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, con una mutazione di IDH1 in base a un test approvato dalla FDA o con comorbilità che precludono la chemioterapia di induzione intensiva.
Dallo studio, che ha avuto un follow-up mediano di 8.1 mesi ( intervallo: 0.6 - 40.9 mesi ) e una durata mediana di trattamento di 4.3 mesi ( intervallo: 0.3–40.9 mesi ), è emerso: il 28.6% dei pazienti ( IC 95%: 13.2-48.7% ) ha ottenuto remissione completa ( CR ); il 14.3% dei pazienti ( IC 95%: 4.0-32.7% ) ha ottenuto risposta completa con recupero ematologico parziale ( CRh ); il 42.9% dei pazienti ( IC 95%: 24.5–62.8% ) ha ottenuto CR+CRh; il 41.2% ( 7/17 ) dei pazienti dipendenti dalle trasfusioni ha ottenuto indipendenza dalle trasfusioni di durata di 8 settimane o più.

Le reazioni avverse con incidenza maggiore o uguale al 25% sono state: diarrea, stanchezza, edema, inappetenza, leucocitosi, nausea, artralgia, dolore addominale, dispnea, sindrome da differenziazione e mialgia. ( Xagena_2019 )

Fonte: FDA, 2019

Xagena_Medicina_2019