L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and drug administration ) ha approvato Tecartus, terapia CAR-T, in precedenza nota con la sigla KTE-X19, come trattamento per i pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari che non hanno risposto ad altri trattamenti o hanno visto progredire il tumore dopo aver ottenuto inizialmente dei risultati.

Tecartus è una terapia CAR-T diretta contro l’antigene CD19, la cui approvazione si basa sui risultati di ZUMA-2, uno studio a braccio singolo, in aperto, in cui l'87% dei pazienti ha risposto a una singola infusione terapeutica e il 62% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa.
Tra i pazienti in cui si è potuta valutare la sicurezza, il 18% ha sviluppato una sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) di grado 3 o superiore e il 37% una tossicità neurologica di grado 3 o superiore.

La scheda tecnica di Tecartus contiene un Boxed Warning relativo ai rischi di sindrome da rilascio di citochine e tossicità neurologica.
Per minimizzare il rischio l’FDA ha approvato la procedura REMS ( valutazione e mitigazione del rischio ).

Tecartus sarà prodotto nello stabilimento produttivo di Kite a El Segundo, in California. Nello studio ZUMA-2, il tasso di successo nella produzione di questa terapia con CAR-T è risultato del 96%, con un tempo mediano di produzione di 15 giorni, dalla leucaferesi alla consegna del prodotto. La velocità di produzione è un aspetto particolarmente critico per i pazienti con malattia avanzata e a elevato rischio di una rapida progressione della malattia.

Il linfoma a cellule mantellari è un tumore raro che rappresenta il 2-7% dei casi adulti di linfomi non-Hodgkin negli Stati Uniti e in Europa.
Origina da cellule della zona del mantello del linfonodo e colpisce prevalentemente gli uomini di età superiore ai 60 anni.
Molti pazienti progrediscono dopo la terapia di prima linea e dopo una ricaduta il linfoma mantellare è altamente aggressivo. ( Xagena_2020 )

Fonte: FDA, 2020

Xagena_Medicina_2020