Kyprolis ( Carfilzomib ) è disponibile in Italia in regime di rimborsabilità per il trattamento del mieloma multiplo recidivato in associazione a Lenalidomide e Desametasone.

Carfilzomib è un inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione caratterizzato da un’azione duratura e selettiva.

Dagli studi clinici è emerso che: la sopravvivenza libera da progressione è arrivata a oltre 2 anni, in circa il 90% dei pazienti; la remissione è stata completa in quasi 1 paziente su 3.
Carfilzomib si è dimostrato anche in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo.

Il meccanismo d’azione di Carfilzomib consiste nel legarsi in modo selettivo e irreversibile al proteasoma, struttura che scompone le proteine cellulari danneggiate o non più necessarie, causandone una inibizione duratura e selettiva, con una attività minima al di fuori del target.

Nello studio prospettico randomizzato di fase III ASPIRE, la combinazione Carfilzomib, Lenalidomide, e Desametasone è stata valutata comparativamente con Lenalidomide e Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto dopo 1-3 precedenti linee di terapia.
I risultati hanno dimostrato il beneficio offerto dalla terapia con Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone rispetto a Lenalidomide e Desametasone in termini di un prolungamento di circa 9 mesi della sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia, arrivata a oltre 2 anni, e di un aumento di circa 3 volte della probabilità di ottenere una remissione completa: da 9,.% a 31.8%.
Carfilzomib, oltre ad ottenere risultati consistenti negli studi clinici, ha dimostrato di influire positivamente anche sulla qualità di vita dei pazienti trattati, con miglioramenti subito percettibili, ad esempio nel sollievo per il dolore osseo, e un buon profilo di tossicità.

Due studi pubblicati su Journal Clinical Oncology e Lancet Oncology hanno dimostrato che Carfilzomib è in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Kyprolis ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 ) sono anemia ( bassa conta dei globuli rossi nel sangue ), stanchezza, diarrea, trombocitopenia ( bassa conta delle piastrine nel sangue ), nausea ( malessere ), febbre, dispnea ( difficoltà di respirazione ), infezione del tratto respiratorio ( vie aeree ), tosse ed edema periferico ( gonfiore, specialmente delle caviglie e dei piedi ).

Gli effetti indesiderati più gravi includono effetti tossici su cuore, polmoni e fegato, ipertensione ( pressione arteriosa elevata ), ipertensione polmonare ( pressione arteriosa elevata nei vasi sanguigni dei polmoni ), dispnea, insufficienza renale acuta, sindrome da lisi tumorale ( una complicanza dovuta alla distruzione delle cellule tumorali ), reazioni all’infusione, trombocitopenia, PRES ( una patologia cerebrale reversibile ) e TTP/HUS ( malattie caratterizzate da problemi della coagulazione del sangue ).

Il mieloma multiplo è un tumore del midollo osseo causato dalla moltiplicazione incontrollata delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che, normalmente, hanno la funzione di combattere le infezioni producendo anticorpi.

Il mieloma multiplo è una patologia dell’anziano, tanto che l’incidenza non è uniforme nelle differenti fasce d’età.
È molto bassa nei soggetti di età inferiore ai 55 anni, meno di 1 caso per 100.000 per anno, arriva a 12 casi per 100.000 ogni anno nella fascia d’età compresa tra i 56 e i 64 anni, arrivando fino a 30 nuovi casi per 100.000 abitanti ogni anno nei soggetti di età superiore ai 65 anni.
In Italia l’incidenza stimata è di 8.75 nuovi casi per 100.000 abitanti per anno, ovvero circa 5.600 nuovi casi ogni anno; si stimano quasi 30.000 pazienti in trattamento o in monitoraggio. ( Xagena_2016 )

Fonte: Amgen, 2016

Xagena_Medicina_2016