Octocog alfa [ Bay 81-8973; Kovaltry ] è un fattore VIII ricombinante, non-modificato, a catena intera.
Negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

Gli studi clinici registrativi del Programma LEOPOLD sono stati condotti in un’ampio ed eterogeneo gruppo di persone con emofilia A e hanno dimostrato che Octocog alfa può essere utilizzato non solo tre volte alla settimana, ma anche, in alcune fasce di pazienti, due volte a settimana.

L’approvazione di Kovaltry si è basata sui risultati del Programma di Sviluppo Clinico LEOPOLD ( Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease ).
Il Programma si compone di tre studi clinici multinazionali disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di Octocog alfa.
Nel complesso queste sperimentazioni hanno valutato Octocog alfa in più di 200 fra bambini ed adulti con emofilia A grave, provenienti da 60 Centri per il trattamento dell’emofilia in 25 Paesi nel mondo.

Le reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) con Kovaltry sono poco comuni, interessando da 1 paziente su 1.000 a meno di 1 paziente su 100. Quando si verificano possono comprendere: angioedema ( rigonfiamento dei tessuti sottocutanei ), bruciore e dolore pungente nel sito di iniezione, brividi, arrossamento, esantema pruriginoso, cefalea, orticaria, ipotensione, letargia, nausea, irrequietezza, tachicardia, costrizione toracica, formicolio, vomito e sibilo respiratorio. In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave. I pazienti possono sviluppare anticorpi contro le proteine di criceto o di topo; il medicinale non deve essere utilizzato in pazienti che soffrono di ipersensibilità ( allergia ) a Octocog alfa o alle proteine di criceto o di topo.

Con i medicinali a base di Fattore VIII sussiste anche il rischio che alcuni pazienti sviluppino inibitori ( anticorpi ) contro tale fattore; pertanto, il medicinale potrebbe diventare inefficace, con conseguente perdita di controllo sul sanguinamento. ( Xagena_2016 )

Fonte: Bayer, 2016

Xagena_Medicina_2016