EPOANE 3021 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato da placebo per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Epoetina alfa come trattamento dei pazienti anemici con sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1 in base a un sistema di classificazione prognostica IPSS.

E' emerso che il 31.8% dei pazienti trattati con Epoetina alfa ha raggiunto l'endpoint primario di risposta eritroide, contro il 4.4% dei pazienti trattati con placebo ( p inferiore a 0.001 ).

Una analisi ad hoc per la valutazione dell'aggiustamento della dose in base al protocollo ha confermato una risposta eritroide statisticamente significativa per l'Epoetina alfa, con il 45.9% dei pazienti trattati con Epoetina alfa rispetto al 4.4% dei pazienti trattato con placebo che hanno ottenuto una risposta eritroide ( p inferiore a 0.001 ).

La durata media della risposta eritroide nei pazienti trattati con Epoetina alfa era di 197 giorni. Il numero di pazienti che necessitavano di trasfusioni nel braccio trattato con Epoetina alfa è sceso costantemente dal 51.8% nelle 8 settimane prima del basale al 24.7% entro la settimana 24.

La necessità di ricorrere a trasfusioni è rimasta invariata nei pazienti trattati con placebo ( 48.9% - 54.1% ) nello stesso intervallo di tempo.
L'intervallo di tempo antecedente la prima trasfusione è risultato più lungo nel gruppo trattato con Epoetina alfa ( p=0.046 ).

L'Epoetina alfa ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della qualità di vita nei pazienti responsivi.

Lo studio non ha prodotto nuovi segnali di sicurezza per Epoetina alfa e i risultati sono in linea con il profilo di sicurezza di Epoetina alfa già noto.
La proporzione di pazienti con almeno un evento avverso emergente da trattamento ( TEAE ) era numericamente superiore nel gruppo trattato con placebo rispetto a quello trattato con Epoetina alfa ( 88.9% vs. 77.6% ).

La sospensione del farmaco a causa di eventi avversi si è verificata nel 10.6% dei casi nel gruppo trattato con Epoetina alfa rispetto al 13.3% del gruppo trattato con placebo.
Quattro pazienti nel braccio trattato con Epoetina alfa ( 4.7% ) e nessuno nel braccio trattato con placebo hanno riportato un evento trombovascolare.
Si sono verificati quattro eventi a esito fatale nel braccio trattato con Epoetina alfa rispetto a uno nel braccio trattato con placebo; nessun caso è stato correlato al farmaco oggetto dello studio clinico.

Nel corso dello studio clinico la progressione verso la leucemia mieloide acuta è risultata simile nei due gruppi ( 3.5% nel gruppo Epoetina alfa; 4.4% nel gruppo placebo ).

Fonte: Janssen, 2016

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