Sono stati presentati in occasione del Congresso annuale dell'American Society of Hematology ( ASH ) i risultati dello studio di fase 3, Studio 116, che ha valutato Idelalisib ( Zydelig ) in combinazione con Rituximab ( MabThera, Rituxan ) in pazienti con leucemia linfatica cronica ( LLC ) precedentemente trattati e ritenuti non-idonei per la chemioterapia.

Sono emersi notevoli miglioramenti della sopravvivenza complessiva ( OS ) e della sopravvivenza senza progressione ( PFS ) con Idelalisib.

Idelalisib è un inibitore orale altamente selettivo dell'isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi ( PI3K ) delta.
La trasduzione del segnale attraverso l'isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi è essenziale ai fini dell'attivazione, della proliferazione, della sopravvivenza e del trasporto dei linfociti B ed è iperattiva in numerose malattie maligne a carico dei linfociti B.

La leucemia linfatica cronica è un tumore a crescita lenta in cui il midollo osseo produce globuli bianchi in eccesso, lasciando nel sangue e nel midollo osseo meno spazio per altri tipi di cellule sanguigne.
È la forma di leucemia più diffusa negli Stati Uniti, l'incidenza è più alta nelle persone anziane e può portare a complicazioni potenzialmente fatali, tra cui gravi forme di infezioni e anemia.
Si stima che nel 2013 ci saranno 16.000 nuove diagnosi di leucemia linfatica cronica negli Stati Uniti, e 4.500 decessi legati a questo tipo di tumore.

I pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata dispongono di limitate opzioni di trattamento, e spesso non sono in grado di tollerare la chemioterapia.
Sulla base dei risultati dello studio, Idelalisib costituisce un importante aggiunta all'arsenale terapeutico per i pazienti che convivono con questa malattia potenzialmente letale.

Lo studio 116 è stato interrotto precocemente sulla base di un'analisi ad interim predefinita, eseguita da un Comitato per il monitoraggio dei dati ( Data Monitoring Committee, DMC ) esterno, che ha dimostrato un'efficacia statisticamente significativa dell'endpoint primario di sopravvivenza senza progressione.

La sicurezza è risultata in linea con osservazioni precedenti e fondamentalmente costante per pazienti con malattia avanzata sottoposti a terapia con anticorpi anti-CD20.

Informazioni sullo Studio 116

Lo Studio 116 era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, che ha coinvolto 220 pazienti provenienti in circa 70 Centri di studio negli Stati Uniti e in Europa.
I pazienti idonei erano stati trattati in precedenza per leucemia linfatica cronica recidivata con linfoadenopatia misurabile, e avevano una progressione della malattia meno di 24 mesi dopo il completamento della precedente terapia.
I pazienti necessitavano di un trattamento ( secondo i criteri IWCLL ), ma non erano adatti alla terapia citotossica
I pazienti sono stati randomizzati alla somministrazione di 8 infusioni di Rituximab nell'arco di 24 settimane in combinazione con Idelalisib ( 150 mg ) o placebo assunto per via orale due volte al giorno in via continuativa fino alla manifestazione di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. ( Xagena_2013 )

Fonte: Gilead, 2013

Xagena_Medicina_2013