È stato condotto uno studio di fase 2 riguardante Ruxolitinib ( Jakafi ), un inibitore delle Janus chinasi ( JAK ), in pazienti con leucemie recidivate o refrattarie.

I pazienti con performance status accettabile ( 0-2 ), adeguata funzione di organo e nessuna infezione attiva hanno ricevuto Ruxolitinib 25 mg per via orale 2 volte al giorno per 4 settimane ( 1 ciclo ).

La risposta è stata valutata dopo ogni 2 cicli di trattamento e i pazienti che hanno completato 2 cicli sono stati autorizzati a continuare il trattamento fino alla progressione della malattia. L'aumento della dose a 50 mg, 2 volte al giorno, è stato consentito in pazienti che hanno dimostrato di trarre un beneficio.

Sono stati trattati 38 pazienti con un'età media di 69 anni.
Il numero medio di terapie precedenti era di 2.
Un totale di 12 pazienti avevano mutazione JAK2 V617F.

I pazienti hanno ricevuto una media di 2 cicli di terapia; 3 dei 18 pazienti con neoplasia mieloproliferativa evoluta in leucemia mieloide acuta hanno mostrato una risposta significativa; 2 hanno raggiunto una remissione completa ( CR ) e 1 ha raggiunto una remissione completa con recupero insufficiente della conta ematica ( Cri ).

I pazienti responder con milza palpabile hanno anche mostrato una significativa riduzione del volume della milza.

Nel complesso, Ruxolitinib è risultato molto ben tollerato, con solo 4 pazienti che hanno manifestato tossicità di grado 3 o maggiore.
Ruxolitinib ha avuto una modesta attività antileucemica come singolo agente, in particolare nei pazienti con leucemia mieloide acuta post neoplasia mieloproliferativa. ( Xagena_2012 )

Eghtedar A et al, Blood 2012; 119: 4614-4618

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