La Commissione Europea ha approvato Alprolix ( rFIXFc ), fattore ricombinante a emivita prolungata per il trattamento dell’emofilia B, in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea, in Islanda, in Liechtenstein e in Norvegia, confermando la sua designazione a farmaco orfano.

Il dosaggio del farmaco può essere regolato in base alla risposta individuale.
L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase III, B-LONG, che ha dimostrato l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFIXFc negli adulti ed adolescenti con emofilia B già precedentemente trattati e dello studio clinico di fase III, KIDS B-LONG, che ha dimostrato l’efficacia, la sicurezza e farmacocinetica di rFIXFc in bambini sotto i 12 anni di età già trattati in precedenza.

Le reazioni avverse per rFIXFc, con un’incidenza pari allo 0.5% o superiore, sono state nasofaringite ( comune raffreddore ), influenza, artralgia ( dolore articolare ), infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, e ipertensione.
La maggior parte di questi sono stati giudicati non attinenti o, probabilmente, non-correlati al farmaco in studio.

rFIXFc è un proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana per il trattamento dell’emofilia B che, grazie al lungo tempo di emivita, offre una protezione prolungata contro gli episodi di sanguinamento con un numero limitato di infusioni endovenose profilattiche.

rFIXFc è indicato nel trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia B ( deficit congenito di fattore IX ).
Come trattamento di profilassi può essere somministrato per via endovenosa partendo da una dose iniziale ogni 7 o 10 giorni, con la possibilità di regolare l’intervallo di dosaggio in base alla risposta individuale di ogni paziente. ( Xagena_2016 )

Fonte: Sobi, 2016

Xagena_Medicina_2016