A cura di Giovanna Serenelli, Policlinico Monteluce, Perugia.


La trombocitemia essenziale è una malattia piuttosto rara che fa parte del gruppo delle malattie mieloproliferative croniche, che se ben controllata dalla terapia, non modifica la durata della vita di coloro che ne soffrono e non ne modifica sostanzialmente nemmeno la qualità.
Nella malattia sintomatica sono frequenti astenia, emorragie (epistassi, facilità di comparsa di lividi, sanguinamenti a carico del tubo gastro-enterico), cefalea, parestesie, vertigini. Le piastrine possono avere una durata di vita normale oppure la loro sopravvivenza può essere ridotta. La milza in circa il 60% dei casi è aumentata di volume. A volte è presente epatomegalia.
Proprio la rarità della malattia fa sì che esistano differenti opinioni sulla sua terapia.
Se i pazienti sono asintomatici e le piastrine non superano valori di 600.000/ml si può anche evitare la terapia. Negli altri casi i farmaci a disposizione sono diversi. Tutti comunque mirano a ridurre l'attività proliferativa del midollo osseo che è, per l'appunto, responsabile dell'iperproduzione di piastrine. Un farmaco comunemente utilizzato è l'idrossiurea. I suoi effetti si vedono però dopo un tempo relativamente lungo che varia dalle 2 alle 6 settimane. Altri farmaci ancora possono essere il busulfan o il clorambucil o ancora l'interferone. In caso di emergenza si può ricorrere alla piastrino aferesi, una tecnica che consente di eliminare dal sangue le piastrine in eccesso. Va da sé che i suoi risultati sono transitori.
Molti ematologi aggiungono anche un antiaggregante (es. Aspirina) che ha il compito di inibire l'aggregazione delle piastrine e in ultima analisi di ridurre il rischio di trombosi. La cautela nella somministrazione è d'obbligo se nei pazienti si verificano o si sono verificati fenomeni emorragici.
Per quanto riguarda l'interferone i suoi effetti cominciano a manifestarsi entro i primi due mesi di terapia. I suoi effetti collaterali sono numerosi: febbre, sintomatologia simil-influenzale, disturbi gastroenterici, disturbi del sistema nervoso (cefalea, sonnolenza, ansia, depressione), etc. Naturalmente alcuni di questi sono rari.
L'anagrelide (Anagrylin) è un nuovo farmaco utilizzato specificamente per il trattamento della trombocitemia essenziale, approvato negli USA dalla FDA nel dicembre del 1998. Sebbene sia in capsule e ne sia previsto un comodo uso orale, non è però un farmaco maneggevolissimo ed ha effetti collaterali, che possono anche essere seri. Tanto che negli USA viene usato sotto stretto controllo medico. (Xagena 2000)