Uno studio sulla Pomalidomide ( Pomalyst ) ha mostrato risultati incoraggianti nel trattamento della mielofibrosi e del mieloma multiplo refrattario/recidivante.

Le prime analisi dello studio di fase II del mieloma multiplo, in cui metà dei 60 pazienti con mieloma multiplo recidivante ha ricevuto bassi dosaggi di Desametasone in associazione a Pomalidomide, hanno dimostrato che il 76% dei pazienti ha registrato un miglioramento o una stabilizzazione della patologia.
Il tasso di risposta tra i pazienti che in precedenza non avevano risposto al trattamento con Lenalidomide ( Revlimid ) è stato del 29%.
Il 58% dei pazienti ha ottenuto una risposta obiettiva. In otto dei sessanta pazienti è stata ridotta la dose.
Gli effetti avversi importanti più comuni sono stati neutropenia ( 32% ), trombocitopenia ( 3% ) e anemia ( 3% ). I Ricercatori sono giunti alla conclusione che per la maggior parte dei pazienti la Pomalidomide in associazione a dosi ridotte di Desametasone in generale è stata ben tollerata, con effetti avversi gestibili. Tuttavia un paziente neutropenico di questa popolazione pretrattata e refrattaria è deceduto a causa di polmonite.
Lo studio ha concluso che il principio attivo Pomalidomide è altamente attivo in questo segmento della popolazione dei pazienti affetti da mieloma multiplo.

La seconda sperimentazione di fase II ( studio in cieco a quattro bracci e disegno adattabile ) ha valutato 84 pazienti affetti da mielofibrosi avanzata con metaplasia mieloide, studiando due diversi dosaggi di Pomalidomide con o senza Prednisone, con un braccio in monoterapia con Prednisone quale controllo.
Fatta eccezione per un soggetto, in tutti i pazienti le precedenti terapie non avevano avuto esito.
Gli effetti avversi di grado 2 o superiore sono stati infrequenti e comparabili al controllo con Prednisone, a eccezione della trombocitopenia, che ha interessato uno dei 22 pazienti e uno dei 19 pazienti trattati con 2 mg di Pomalidomide con o senza Prednisone.
Il 35% dei pazienti in trattamento con Pomalidomide è risultato non dipendente dalle trasfusioni di cellule ematiche.
Al momento della presentazione in oggetto, 15 dei 16 soggetti con risposta restano in remissione.
La granulocitopenia e le dimensioni della milza nella norma erano correlate alla risposta, ma la percentuale di anomalie citogenetiche e presenza di mutazione di JAK2 non erano correlate. ( Xagena_2008 )

Fonte: American Society of Hematology ( ASH ) – Annual Meeting, 2008



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