Mielofibrosi: risposta duratura clinica, istopatologica e molecolare con Lenalidomide più Prednisone


I Ricercatori del MD Anderson Cancer Center di Houston, negli Stati Uniti, hanno valutato la combinazione di Lenalidomide ( Revlimid ) e Prednisone ( Deltacortene ) nei pazienti con mielofibrosi.

Sono stati trattati 40 pazienti con mielofibrosi.

La terapia prevedeva Lenalidomide 10 mg/die ( 5 mg/die con conta piastrinica al basale inferiore a 100 x 10(9)/L ) nei giorni dall’1 fino al 21 di un ciclo di 28 giorni per 6 cicli, in combinazione con Prednisone 30 mg/die per via orale durante il ciclo 1, 15 mg/die durante il ciclo 2 e 15 mg/die a giorni alterni durante il ciclo 3.

La terapia con Lenalidomide è stata portata avanti in modo indefinito nei pazienti che mostravano benefici clinici.

Il follow-up mediano è stato di 22 mesi.

Risposte sono state registrate in 12 pazienti ( 30% ) e sono ancora in corso in 10 ( 25% ).

Il tempo mediano alla risposta è stato di 12 settimane.

In accordo con i criteri dell’International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment, 3 pazienti ( 7.5% ) hanno mostrato risposta parziale e 9 ( 22.5% ) un miglioramento clinico duraturo per una mediana di 18 mesi.

I tassi di risposta generale sono stati 30% per l’anemia e 42% per la splenomegalia.

Inoltre, 10 su 11 pazienti che hanno risposto e che hanno iniziato la terapia con fibrosi reticolinica di grado 4 hanno mostrato riduzioni ad almeno un punteggio di 2.

Tutti gli 8 pazienti positivi per JAK2(V617F), che hanno risposto, hanno mostrato una riduzione del peso dell’allele mutante al basale che è risultato superiore al 50% in 4, incluso uno per il quale la mutazione non era identificabile.

Eventi avversi ematologici di grado da 3 a 4 hanno incluso neutropenia ( 58% ), anemia ( 42% ) e trombocitopenia ( 13% ).

In conclusione, la combinazione di Lenalidomide e Prednisone ha prodotto una risposta clinica duratura e a risposte molecolari e patologiche in pazienti con mielofibrosi. ( Xagena_2009 )

Quintás-Cardama A et al, J Clin Oncol 2009; 27: 4760-4766



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