Un regime contenente Treosulfan potrebbe trovare applicazione elettiva nel condizionamento dei pazienti con talassemia maggiore ad alto rischio di complicanze minaccianti la vita dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.

Queste le conclusioni di uno studio, compiuto da medici dell’Oncoematologia Pediatrica del Policlinico San Matteo dell’ Università di Pavia, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia della somministrazione di una combinazione di Treosulfan, Tiotepa e Fludarabina in 20 pazienti talassemici, sottoposti a trapianto allogenico.

Un totale di 17 pazienti ha ricevuto trapianto da donatori non-consanguinei, dopo trattamento con globulina anti-timociti.

Il regime è stato ben tollerato.

Due pazienti hanno presentato una perdita secondaria di attecchimento ed uno è deceduto per forma acuta di GVHD ( graft-versus-host disease ).

L’incidenza cumulativa di mortalità correlata a trapianto è stata pari al 5% e di insuccesso del trapianto dell’11%.

La probabilità di sopravvivenza a 2 anni e di sopravvivenza libera da talassemia è stata rispettivamente del 95% e dell’85%. ( Xagena_2008 )

Bernardo ME et al, Br J Haematol 2008;143:548-551



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