Dati clinici hanno indicato che Sirolimus ( Rapamicina ) potrebbe essere di beneficio nei pazienti con sindromi mielodisplastiche.

Ricercatori della Carl Gustav Carus a Dresda hanno valutato in uno studio pilota l’efficacia del Sirolimus in 19 pazienti di età media 72 anni ( range 54-80 anni ), ai quali era stata diagnosticata sindrome mielodisplastica.

Sirolimus è stato somministrato per os ad una concentrazione plasmatica target di 3-12mg/ml, mediamente per 3.7 mesi.

Tre pazienti ( uno affetto da RAEB-2 [ anemia refrattaria con eccesso di blasti ], uno con RAEB-1, uno con citopenia refrattaria con displasia multilineare ) hanno presentato una maggiore o una minore risposta ematologica secondo i criteri dell’International Working Group.

I principali effetti indesiderati sono stati iperlipidemia ( n = 4 ), stomatite ( n = 3 ), trombocitopenia ( n = 2 ) ed infezione del tratto urinario ( n = 2 ).

I dati dello studio hanno mostrato che Sirolimus presenta una certa attività in un sottogruppo di pazienti con sindromi mielodisplastiche in fase avanzata. ( Xagena_2005 )

Platzbecker V et al, Br J Haematol 2005; 128: 625-630




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