La porpora trombocitopenica idiopatica cronica è caratterizzata da bassa conta piastrinica e sanguinamento mucocutaneo.

Nei precedenti studi il Romiplostim ( AMG531, Nplate ), una proteina che stimola la trombopoiesi, ha aumentato la conta piastrinica nella maggior parte dei pazienti con porpora trombocitopenia immune, cronica.

Uno studio a lungo termine ha esaminato la sicurezza e l’efficacia nei pazienti che avevano completato un precedente studio con Romiplostim e con conta piastrinica inferiore a 5 x 109/L.

Un totale di 142 pazienti sono stati trattati per un massimo di 156 settimane ( in media, 69 settimane ).

Una risposta piastrinica ( conta piastrinica maggiore o uguale a 50 x 109/ L e doppia rispetto al basale ) è stata osservata nell’ 87% di tutti i pazienti e si è verificata in media il 67% delle volte nei pazienti che hanno mostrato una reazione positiva.

Nel 77% dei pazienti la dose di Romiplostim è rimasta entro 2 microg/kg delle loro dosi più frequenti, almeno per il 90% del tempo.

Il 63% ( n=90 ) dei pazienti ha ricevuto il trattamento mediante auto-somministrazione.

Effetti collaterali gravi associati al trattamento sono stati riportati in 13 pazienti ( 9% ). Reticolina nel midollo osseo è stata osservata in 8 pazienti; il midollo non è stato esaminato in modo routinario in questo studio, quindi la reale incidenza di questo evento non è stata determinata.
Eventi emorragici gravi sono stati riportati in 12 pazienti ( 9% ).
Eventi trombotici si sono verificati in7 pazienti ( 5% ).

In conclusione, il Romiplostim ha aumentato la conta delle piastrine nella maggior parte dei pazienti per un massimo di 156 settimane senza tachifilassi, e ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile. ( Xagena_2009 )

Bussel JB et al, Blood 2009; 113: 2161-2171



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