La trasfusione di piastrine è attualmente il trattamento medico primario per ridurre la trombocitopenia nei pazienti con trombocitopenia ereditaria.

Per valutare se la stimolazione della megacariopoiesi possa aumentare la conta piastrinica in queste condizioni, i pazienti con una grave trombocitopenia indotta da mutazioni MYH9 ( patologia MYH9-correlata ) sono stati trattati in uno studio con un agonista non-peptidico del recettore della trombopoietina, Eltrombopag ( Promacta, Revolade ).

In tutto, 12 pazienti adulti con malattia correlata a MYH9 e conta piastrinica inferiore a 50x109/l hanno ricevuto 50 mg al giorno di Eltrombopag per via orale per 3 settimane.

I pazienti che hanno raggiunto una conta piastrinica superiore a 150x109/l hanno interrotto la terapia, quelli con conta tra 100 e 150 piastrine x109/l hanno continuato il trattamento con la stessa dose di Eltrombopag per 3 settimane supplementari, mentre quelli con meno di 100 piastrine x109/l hanno aumentato la dose di Eltrombopag a 75 mg per 3 settimane.

Le risposte migliori ( conta piastrinica di almeno 100x109/l o 3 volte il valore basale ) sono state ottenute in 8 pazienti, mentre le risposte peggiori ( conta piastrinica almeno doppia del valore basale ) in 3 soggetti. Un paziente non ha sviluppato alcuna risposta.

La tendenza al sanguinamento è scomparsa in 8 dei 10 pazienti con sintomi emorragici al basale. Lievi eventi avversi sono stati riportati in 2 pazienti.

In conclusione, la disponibilità di mimetici della trombopoietina ha aperto nuove prospettive nel trattamento della trombocitopenia ereditaria. ( Xagena_2010 )

Pecci A et al, Blood 2010; 116: 5832-5837



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