I Ricercatori del MD Anderson Cancer Center di Houston ( Stati Uniti ) hanno condotto uno studio di fase II sull’Interferone alfa-2a peghilato ( Pegasys ) in 79 pazienti con trombocitopenia essenziale ( n=39 ) e policitemia vera (n=40 ).

Il tempo mediano dalla diagnosi al trattamento con PegInterferone alfa-2a è stato di 54 mesi in pazienti con policitemia vera e di 33 mesi in quelli con trombocitopenia essenziale; l’81% dei pazienti aveva ricevuto una precedente terapia.

Ai primi 3 pazienti è stato somministrato PegInterferone alfa-2a alla dose di 450 microg a settimana.
Data la scarsa tolleranza, questa dose è stata diminuita gradualmente fino alla dose iniziale di 90 microg a settimana.

In totale, 77 pazienti sono risultati valutabili e sono stati seguiti per un periodo mediano di 21 mesi.

Il tasso di risposta ematologica generale è stato dell’80% nella policitemia vera e dell’81% nella trombocitopenia essenziale ( completa nel 70% e nel 76% dei pazienti, rispettivamente ).

La mutazione JAK2(V617F) è stata osservata in 18 pazienti con trombocitopenia essenziale e in 38 con policitemia vera; misurazioni sequenziali con saggio di microsequenziamento, sono risultati disponibili per 16 pazienti con trombocitopenia essenziale e in 35 con policitemia vera.

Il tasso di risposta molecolare è stato del 38% nella trombocitopenia essenziale e del 54% nella policitemia vera, con risposta completa [ JAK2(V617F) non rilevabile ] nel 6% e nel 14%, rispettivamente.

Il burden dell’allele mutante JAK2(V617F) è continuamente diminuito senza chiari segni di plateau.

La tollerabilità dell’Interferone alfa-2a peghilato a 90 microg a settimana è risultata eccellente.

In conclusione, il PegInterferone alfa-2a pegilato ha mostrato una notevole attività clinica e ha prodotto alti tassi di risposta molecolare con una tossicità accettabile in pazienti con trombocitopenia essenziale e policitemia vera allo stadio avanzato.
La capacità dell’Interferone alfa-2a pegilato di indurre risposte molecolari complete suggerisce un’azione mirata che ha come bersaglio il clone maligno. ( Xagena_2009 )

Quintás-Cardama A et al, J Clin Oncol 2009; 27: 5418-5424

 

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