Uno studio clinico randomizzato controllato ha stabilito l'efficacia e la sicurezza dell’uso a breve termine di Idrossiurea ( Oncocarbide ) nell’anemia falciforme degli adulti.
Per esaminare i rischi e i benefici dell'utilizzo di Idrossiurea a lungo termine, i pazienti in questo studio sono stati seguiti per 17.5 anni durante i quali avrebbero potuto avviare o interrompere la terapia con Idrossiurea.

Lo scopo di questo follow-up era cercare esiti avversi e stimare la mortalità.

Sebbene il tasso di mortalità nella coorte di studio complessiva sia stato elevato ( 43.1%, 4.4 per 100 anni-persona ), la mortalità è risultata ridotta nei soggetti con esposizione a lungo termine all’Idrossiurea.
Le curve di sopravvivenza hanno dimostrato una significativa riduzione della mortalità con l'esposizione a lungo termine.

Il 24% dei decessi era dovuto a complicanze polmonari; l’87.1% si è verificato nei pazienti che non avevano mai assunto l’Idrossiurea o che l’avevano presa per meno di 5 anni.
Ictus, disfunzione d'organo, infezioni e neoplasie sono risultati simili in tutti i gruppi.

I risultati, sebbene non siano il prodotto di uno studio randomizzato a causa delle implicazioni etiche nel negare un trattamento efficace, suggeriscono che l'uso a lungo termine di Idrossiurea sia sicuro e possa diminuire la mortalità. ( Xagena_2010 )

Steinberg MH et al, Am J Hematol 2010; 85: 403-408



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